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受到FK-506活性和结构的启发，惠氏公司的药物化学家和药理学家对雷帕霉素产生了浓厚的兴趣。他们将研究重点放在剂型开发上，成功制备出了雷帕霉素。口服剂量。文章中，研究人员使用这种老药（雷帕霉素）来治疗患有胰腺癌的小鼠。在之前的临床试验中，当研究人员给所有患者服用雷帕霉素时，并没有发现它能够有效抑制胰腺癌。癌症的发展，在这项研究中，研究人员表明雷帕霉素可以有效治疗由PTEN 基因缺陷引起的胰腺癌。

雷帕霉素可阻断一种称为哺乳动物雷帕霉素靶标(mTOR) 的蛋白质，该蛋白质控制细胞生长；研究人员表示，PTEN 突变引起的胰腺肿瘤可能依赖mTOR 生长。在分析人类胰腺肿瘤后，研究人员发现五分之一的人携带有缺陷的PTEN 基因，依赖雷帕霉素的治疗可能会使这些高危个体受益。

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现在，随着科学家深入研究雷帕霉素，他们发现这种药物还有许多其他用途。早在2009年，研究人员就发现雷帕霉素可以使雌性小鼠的寿命延长约15%；同时，研究人员发现雷帕霉素具有延缓神经退行性疾病发病的潜力。

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2016年，诺华在《科学转化医学》上报道，雷帕霉素可以显着改善老年人的免疫系统功能[48]；同时，雷帕霉素可以治疗因衰老引起的阿尔茨海默病。 （阿尔茨海默病）也有报道具有治疗作用[49]。研究表明，雷帕霉素对HGPS患者的治疗益处远远大于其带来的副作用，并且可以通过调整雷帕霉素的剂量和时间来缓解某些副作用。

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关键词：雷帕霉素，雷帕霉素靶点，自噬，早老素，神经退行性疾病。雷帕霉素的专利已于2017年到期，惠氏的竞争对手也在加紧开发雷帕霉素的环己烷羟基衍生物。由于其特殊的作用靶点，雷帕霉素衍生物至今仍被用作新型抗肿瘤药物。科学家研究过。

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近日，在国际期刊《Aging Cell》上发表的一份研究报告中，俄勒冈州立大学的研究人员发现雷帕霉素具有不寻常的特性，或许能够帮助治疗体内的神经损伤，例如阿尔茨海默氏症。海默氏病的相关研究可能有助于研究人员了解雷帕霉素的作用机制。

敲除酵母S6K 或SCH9 基因可使酵母的短暂寿命延长一倍[4]；用TOR复合物抑制剂雷帕霉素或甲硫氨酸亚砜亚胺，或let-363或daf处理酵母细胞。-15基因突变也延长了按时间顺序排列的寿命。这些结果表明雷帕霉素抑制TORC1 信号通路并影响寿命。